Por Dr. Eduardo F. Motti, Sócio Gestor da Consultoria Trials & Training | Foto: iStock, mediaphotos
Você tomaria um medicamento não aprovado pela ANVISA? E se estivesse com uma doença grave, sem outro tratamento disponível? E se estivesse num quadro terminal sem tratamento conhecido e tivesse a chance de ser uma das primeiras pessoas a tentar um novo tratamento praticamente desconhecido?
Essas perguntas não são teóricas. Elas são feitas e respondidas por muitas pessoas diariamente. O processo de aprovação de um novo tratamento é complexo, demorado e custoso. E nem sempre chega a bom resultado. Mas é assim por algumas boas razões: evitar que uma droga provada ineficaz ou perigosa chegue a quem precisa, permitir que os profissionais prescritores tenham a melhor informação possível e criar mecanismos inibitórios para que trambiqueiros de vários tipos não possam aplicar seus trambiques em pessoas desavisadas ou desesperadas.
Pessoas que não encontram tratamentos aprovados podem participar de testes com novas drogas, mas nem sempre eles estão disponíveis. Muitas então pedem por alguma solução fora aos caminhos habituais e têm fortes razões para isso. Há cerca de 40 anos muitos países criaram uma forma de compromisso chamada uso compassivo.
Assim, uma droga que ainda não terminou de ser testada, mas que apresenta resultados promissores, pode ter o seu uso permitido pelas autoridades sanitárias, com a concordância do fabricante, para pacientes com real necessidade. Esse dispositivo atende a uma parcela dos casos, mas não todos. Por isso, grupos de interesse mobilizaram-se para a aprovação de leis chamadas “Right to Try”, ou o “direito de tentar”, adotadas em mais de 40 estados dos EUA e em outros países, para ampliar os critérios do uso compassivo.
Recentemente, dada a nova onda de confronto às instituições, polarização política e individualismo exacerbado, a pressão por maior liberdade no uso de soluções heterodoxas ganhou novos patamares. No estado de Montana, nos EUA, uma nova lei permitirá que pessoas com doenças graves, ou não, possam usar medicamentos ainda não aprovados [1]. Quem pressiona por isso são grupos que querem promover a longevidade. Essa lei retira o poder da FDA e poderá fazer desse estado uma meca para trambiqueiros vendendo de tudo para pessoas endinheiradas e interessadas em viver 150 anos ou mais.
Mississippi, Arizona, Georgia e Carolina do Norte passaram lei que permitem o uso de tratamentos únicos e personalizados para um paciente individual, com base em sua genética [1]. Não existe até o momento conhecimento científico para suportar essa ideia. Um prato cheio para picaretas de vários matizes. Por exemplo, existem muitas clínicas nos EUA especializadas em injetar células extraídas da placenta com a finalidade de “rejuvenescimento” e cobrando regiamente pelo “tratamento”.
No Brasil tivemos um exemplo emblemático recentemente, a trietanolamina. Apregoada pelo químico que a sintetizou com poder de curar cânceres avançados, foi aclamada por pacientes com tumores variados e a imprensa surfou na onda. Até o Congresso Nacional confrontou a autoridade da ANVISA para permitir o uso. Tudo isso antes de estudos comprobatórios, que nem seriam feitos, dado que o embasamento científico do uso da trietanolamina no câncer não era convincente. A pressão foi tal que os estudos foram feitos e comprovaram…que o efeito é nulo.
Assim como a democracia é a pior forma de governo, exceto todas as demais, o sistema de regulação na aprovação de novos tratamentos não é o ideal, mas é o melhor que temos e a melhor forma de proteger a sociedade [2]. As regras do uso compassivo podem e devem ser aperfeiçoadas. A ANVISA vem trabalhando nesse sentido, assim como muitos fabricantes. Nos últimos 5 anos, uma média de 50 novos medicamentos tem sido aprovados pela FDA por ano, e em seguida no Brasil, trazendo esperança de melhores tratamentos, maiores sobrevidas, com melhor qualidade.
Referências:
[1] Jessica Hamzelou. Acesso a tratamentos médicos experimentais está se expandindo pelos EUA. Publicado por MIT Technology Review Brasil em 02 de junho de 2025. Disponível em: https://mittechreview.com.br/direito-de-tentar-experiencias-com-medicamentos-experimentais/ .
[2] Arthur L Caplan & Alison Bateman-House. Should patients in need be given access to experimental drugs? Expert Opin. Pharmacother. (2015) 16(9):1275-1279.
