Você tomaria um medicamento não aprovado pela ANVISA? E se estivesse com uma doença grave, sem outro tratamento disponível? E se estivesse num quadro terminal sem tratamento conhecido e tivesse a chance de ser uma das primeiras pessoas a tentar um novo tratamento praticamente desconhecido?

Essas perguntas não são teóricas. Elas são feitas e respondidas por muitas pessoas diariamente. O processo de aprovação de um novo tratamento é complexo, demorado e custoso. E nem sempre chega a bom resultado. Mas é assim por algumas boas razões: evitar que uma droga provada ineficaz ou perigosa chegue a quem precisa, permitir que os profissionais prescritores tenham a melhor informação possível e criar mecanismos inibitórios para que trambiqueiros de vários tipos não possam aplicar seus trambiques em pessoas desavisadas ou desesperadas.

Pessoas que não encontram tratamentos aprovados podem participar de testes com novas drogas, mas nem sempre eles estão disponíveis. Muitas então pedem por alguma solução fora aos caminhos habituais e têm fortes razões para isso. Há cerca de 40 anos muitos países criaram uma forma de compromisso chamada uso compassivo.

Assim, uma droga que ainda não terminou de ser testada, mas que apresenta resultados promissores, pode ter o seu uso permitido pelas autoridades sanitárias, com a concordância do fabricante, para pacientes com real necessidade. Esse dispositivo atende a uma parcela dos casos, mas não todos. Por isso, grupos de interesse mobilizaram-se para a aprovação de leis chamadas “Right to Try”, ou o “direito de tentar”, adotadas em mais de 40 estados dos EUA e em outros países, para ampliar os critérios do uso compassivo.

Recentemente, dada a nova onda de confronto às instituições, polarização política e individualismo exacerbado, a pressão por maior liberdade no uso de soluções heterodoxas ganhou novos patamares. No estado de Montana, nos EUA, uma nova lei permitirá que pessoas com doenças graves, ou não, possam usar medicamentos ainda não aprovados [1]. Quem pressiona por isso são grupos que querem promover a longevidade. Essa lei retira o poder da FDA e poderá fazer desse estado uma meca para trambiqueiros vendendo de tudo para pessoas endinheiradas e interessadas em viver 150 anos ou mais.

Mississippi, Arizona, Georgia e Carolina do Norte passaram lei que permitem o uso de tratamentos únicos e personalizados para um paciente individual, com base em sua genética [1]. Não existe até o momento conhecimento científico para suportar essa ideia. Um prato cheio para picaretas de vários matizes. Por exemplo, existem muitas clínicas nos EUA especializadas em injetar células extraídas da placenta com a finalidade de “rejuvenescimento” e cobrando regiamente pelo “tratamento”.

No Brasil tivemos um exemplo emblemático recentemente, a trietanolamina. Apregoada pelo químico que a sintetizou com poder de curar cânceres avançados, foi aclamada por pacientes com tumores variados e a imprensa surfou na onda. Até o Congresso Nacional confrontou a autoridade da ANVISA para permitir o uso. Tudo isso antes de estudos comprobatórios, que nem seriam feitos, dado que o embasamento científico do uso da trietanolamina no câncer não era convincente. A pressão foi tal que os estudos foram feitos e comprovaram…que o efeito é nulo.

Assim como a democracia é a pior forma de governo, exceto todas as demais, o sistema de regulação na aprovação de novos tratamentos não é o ideal, mas é o melhor que temos e a melhor forma de proteger a sociedade [2]. As regras do uso compassivo podem e devem ser aperfeiçoadas. A ANVISA vem trabalhando nesse sentido, assim como muitos fabricantes. Nos últimos 5 anos, uma média de 50 novos medicamentos tem sido aprovados pela FDA por ano, e em seguida no Brasil, trazendo esperança de melhores tratamentos, maiores sobrevidas, com melhor qualidade.

Referências:

[1] Jessica Hamzelou. Acesso a tratamentos médicos experimentais está se expandindo pelos EUA. Publicado por MIT Technology Review Brasil em 02 de junho de 2025. Disponível em: https://mittechreview.com.br/direito-de-tentar-experiencias-com-medicamentos-experimentais/ .

[2] Arthur L Caplan & Alison Bateman-House. Should patients in need be given access to experimental drugs? Expert Opin. Pharmacother. (2015) 16(9):1275-1279.

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Em pacientes com um tipo avançado de câncer de pele chamado carcinoma espinocelular cutâneo (cSCC), aqueles que receberam a combinação do medicamento de imunoterapia avelumabe com o agente-alvo cetuximabe apresentaram uma sobrevida livre de progressão quase quatro vezes maior em comparação com os pacientes que receberam apenas avelumabe. Os resultados são de um estudo fase 2 apresentado no congresso da American Society of Clinical Oncology (ASCO) e publicado simultaneamente no Journal of Clinical Oncology.

“É uma honra e uma grande responsabilidade desenvolver ensaios clínicos que possam representar opções reais para nossos pacientes”, disse o autor principal e coordenador do estudo, Dan Zandberg, M.D., professor associado de medicina na Universidade de Pittsburgh e co-líder da oncologia médica no programa de câncer de cabeça e pescoço do UPMC Hillman Cancer Center.

“Minha esperança é que os aprendizados deste estudo levem a novas pesquisas que eventualmente incorporem essa combinação baseada em imunoterapia ao tratamento padrão para pacientes com cSCC avançado.”

O cSCC é um tipo comum de câncer de pele com cerca de 1,8 milhão de casos diagnosticados por ano nos EUA. Cerca de 95% dos casos são detectados precocemente e podem ser tratados com cirurgia simples. Porém, em casos raros, o paciente desenvolve um cSCC avançado — com tumores localmente avançados que não podem ser removidos cirurgicamente ou doença metastática. Nesse estágio, o prognóstico é ruim, e o tratamento visa apenas prolongar a sobrevida.

Zandberg desenvolveu o estudo Alliance A091802 em colaboração com a Alliance for Clinical Trials in Oncology, por meio da National Clinical Trials Network do Instituto Nacional do Câncer (NCI) dos EUA.

O ensaio, realizado em nível nacional, incluiu 57 pacientes com cSCC avançado. Dos participantes, 29 receberam a combinação de avelumabe e cetuximabe, e 28 receberam apenas avelumabe. Como o estudo permitia crossover, nove pacientes do grupo do avelumabe, cujos tumores progrediram, migraram para o grupo da combinação.

O avelumabe é um inibidor de checkpoint imunológico que age contra a proteína PD-L1, presente nas células tumorais. Quando o PD-L1 se liga ao receptor PD-1 nos linfócitos T, inibe sua ação de matar as células cancerosas. O avelumabe, assim como outras terapias anti-PD-1/PD-L1, remove esse “freio”.

Já o cetuximabe é um anticorpo monoclonal que age sobre o receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR), importante para o crescimento e a sobrevivência das células tumorais, geralmente superexpresso nas células de cSCC. Estudos anteriores realizados por Robert Ferris, M.D., Ph.D., e seu laboratório no UPMC Hillman ajudaram a revelar esse efeito imunomodulador do cetuximabe.

“A lógica da combinação é que o avelumabe tira o pé do freio do sistema imune, enquanto o cetuximabe pisa no acelerador — tentando fazer o sistema imunológico agir mais rápido contra o tumor”, explicou Zandberg. “O mais empolgante é que os resultados sugerem sinergia entre os dois fármacos, e não apenas um efeito aditivo.”

O estudo mostrou que o desfecho primário de sobrevida livre de progressão (SLP) foi significativamente maior no grupo da combinação: mediana de 11 meses, contra apenas 3 meses no grupo que recebeu avelumabe isoladamente.

Apesar dos resultados promissores, a combinação não será considerada tratamento padrão neste momento. Isso porque, desde o início do estudo, outras terapias anti-PD-1/PD-L1 — cemiplimabe e pembrolizumabe — foram aprovadas e demonstraram maior eficácia que o avelumabe em estudos com pacientes com cSCC.

No entanto, o ensaio representa a primeira comparação prospectiva randomizada entre cetuximabe combinado com bloqueio da via PD-1/PD-L1 e o bloqueio isolado dessa via, seja no cSCC ou em cânceres de cabeça e pescoço — áreas nas quais essa combinação também mostrou potencial. Os dados são valiosos para futuros ensaios clínicos.

“Esses achados destacam os possíveis benefícios da combinação do cetuximabe com terapias anti-PD-1/PD-L1 e reforçam a importância de novos estudos clínicos testando o pembrolizumabe ou cemiplimabe com cetuximabe como formas de melhorar os resultados dos pacientes com cSCC avançado,” afirmou Zandberg.

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A falsificação de medicamentos é um problema crescente que afeta diretamente a segurança dos pacientes e o funcionamento do sistema de saúde no Brasil. A prática envolve a produção e a comercialização de produtos que não seguem os padrões de qualidade exigidos, podendo comprometer a eficácia dos tratamentos, agravar quadros clínicos ou mesmo provocar reações adversas graves. Além dos prejuízos à saúde, esse mercado ilegal movimenta bilhões de reais e está diretamente ligado ao financiamento de atividades criminosas, como o tráfico de drogas e outros ilícitos.

Lançada com o apoio da Interfarma (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa), em parceria com o Ministério da Justiça e Segurança Pública (MJSP) e o Conselho Nacional de Combate à Pirataria (CNCP), a cartilha “Falsificação de Medicamentos – Cartilha de Conscientização aos Consumidores” reúne informações essenciais sobre os riscos e os impactos da falsificação de medicamentos.

“O lançamento desta cartilha sobre falsificação de medicamentos reforça o compromisso do CNCP com a proteção da saúde e da segurança do consumidor. A falsificação de medicamentos é um crime grave, que coloca vidas em risco, compromete tratamentos e enfraquece a economia formal. Esta é uma ferramenta de orientação e de prevenção, que visa alertar a população, fortalecer a atuação dos órgãos competentes e estimular denúncias. Proteger o consumidor é uma missão de todos e a informação é essencial nesse enfrentamento”, ressalta o secretário-executivo do CNCP, Andrey Correa.

Panorama sobre a falsificação de medicamentos

A publicação mostra, por exemplo, que segundo a Organização das Nações Unidas (ONU), um em cada dez medicamentos comercializados em países de baixa e média renda é falsificado ou de baixa qualidade.

A situação se agrava com a proliferação de vendas em canais digitais não autorizados, como redes sociais e sites sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), prática proibida pela RDC nº 44/2009.

“Produtos ilegais imitam embalagens originais, mas não oferecem qualquer garantia de qualidade. Podem estar vencidos, adulterados ou conter substâncias tóxicas, e não produzem o efeito terapêutico esperado”, explica Renato Porto, presidente-executivo da Interfarma. “Ao comprar um produto fora de farmácias autorizadas, o consumidor se expõe a riscos sérios à saúde e, muitas vezes, sem saber, está financiando organizações criminosas que atuam em diversas frentes ilegais”, complementa.

O impacto econômico também é expressivo. A comercialização de medicamentos falsificados prejudica a arrecadação de impostos e sobrecarrega o sistema público de saúde, ao demandar atendimento para complicações evitáveis.

Sinais de alerta

A cartilha também orienta os consumidores sobre sinais de alerta: erros de ortografia na embalagem, lacres rompidos e selos de segurança violados, preços muito abaixo dos praticados no mercado e códigos de lote ilegíveis.

Destaca ainda a tinta reativa presente em alguns medicamentos legítimos, que revela a palavra “Qualidade” ao ser friccionada com uma moeda.

Outra medida importante de verificação é a conferência do registro do medicamento no site da Anvisa, em que o número do lote e a data de validade devem coincidir com os dados impressos na embalagem.

De acordo com o secretário Andrey Correa, além da conscientização dos consumidores, o combate à falsificação deve envolver ações de fiscalização, disseminação de informações confiáveis e canais eficazes de denúncia, como a Anvisa, o Procon, a Polícia Civil, o Conselho Nacional de Combate à Pirataria (CNCP) e os próprios fabricantes dos medicamentos.

Renato Porto reforça que é papel de todos – governos, setor privado, profissionais da saúde e cidadãos – atuar no enfrentamento ao mercado ilegal. “Educar a população é essencial, mas também precisamos fortalecer as políticas públicas de controle e fiscalização. A falsificação de medicamentos não pode ser tratada como um crime menor; ela ameaça vidas todos os dias.”

O material também alerta para os riscos dos medicamentos legítimos desviados para canais ilegais. Mesmo autênticos, esses produtos perdem sua garantia de segurança e qualidade quando comercializados fora das rotas regulares de distribuição, armazenados de forma inadequada ou vencidos. Nesses casos, o papel do farmacêutico é essencial para orientar o uso seguro e identificar possíveis irregularidades.

Orientações para o consumidor

Entre as recomendações à sociedade para combater esse problema, estão:

• Evitar a automedicação.
• Não adquirir medicamentos pelas redes sociais ou sites sem CNPJ.
• Informar familiares e amigos sobre os riscos.
• Descartar corretamente medicamentos vencidos ou suspeitos em pontos autorizados.

Atitudes individuais como essas ajudam a reduzir a circulação de produtos ilegais e proteger a saúde coletiva.

Para saber mais, acesse gratuitamente neste link a cartilha em formato digital.

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Pacientes com câncer de mama avançado HR+/HER2- que mudaram precocemente para o tratamento com o camizestrante — degradador seletivo do receptor de estrogênio (SERD) oral da AstraZeneca — após a detecção de uma mutação no gene ESR1 durante a terapia de primeira linha, apresentaram uma redução de 56% no risco de progressão da doença ou morte.

Os dados vêm do estudo de fase III SERENA-6, o primeiro ensaio registracional a utilizar uma abordagem guiada por DNA tumoral circulante (ctDNA) para detectar precocemente resistência endócrina e mutações em ESR1. Todos os 3.256 pacientes do estudo receberam inicialmente inibidor de aromatase mais um inibidor de CDK4/6. Após a detecção da mutação em ESR1 — antes de haver progressão da doença por imagem — a terapia endócrina de 157 pacientes foi alterada para camizestrante, mantendo-se o mesmo inibidor de CDK4/6. Outros 158 pacientes continuaram com inibidor de aromatase e CDK4/6.

“O que esse estudo propõe é uma troca precoce, antes que vejamos progressão por imagem, permitindo que fiquemos à frente da curva e que os pacientes permaneçam na terapia endócrina de primeira linha,” comentou Eleonora Teplinsky, especialista em câncer de mama, ao discutir os resultados antes da apresentação no congresso anual da American Society of Clinical Oncology (ASCO).

O estudo SERENA-6 já havia sido destacado como positivo em fevereiro, com a combinação de camizestrante e CDK4/6 mostrando uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente relevante na sobrevida livre de progressão (SLP) em comparação com o padrão atual de inibidor de aromatase + CDK4/6.

Os resultados detalhados na ASCO revelaram uma SLP mediana de 16 meses no braço com camizestrante, comparada a 9,2 meses no grupo controle. A taxa de SLP em um ano foi de 60,7% no grupo do camizestrante, versus 33,4% no grupo controle. Em dois anos, os índices foram 29,7% e 5,4%, respectivamente.

Novo paradigma de tratamento

“O camizestrante ainda não foi aprovado pelo FDA, mas esses dados provavelmente abrirão caminho para um novo paradigma terapêutico na primeira linha do câncer de mama avançado HR+/HER2-,” afirmou Teplinsky.

Além do benefício em SLP, Susan Galbraith, vice-presidente executiva de P&D em oncologia e hematologia da AstraZeneca, disse que, embora os dados de sobrevida global ainda estejam imaturos, há sinais positivos, e também houve melhora no desfecho secundário de SLP2, com razão de risco de 0,52.

A AstraZeneca também destacou uma redução de 47% no risco de deterioração da qualidade de vida relacionada à saúde no grupo do camizestrante, em comparação com o grupo controle.

Galbraith ressaltou que o tempo mediano até a deterioração foi de 23 meses no grupo camizestrante, contra 6,4 meses no grupo controle. Segundo ela, “um componente importante é o tempo até o início da dor, já que isso impacta muito na qualidade de vida,” especialmente em mulheres com metástases ósseas.

O perfil de segurança do camizestrante também se mostrou favorável, com uma taxa de descontinuação de 1,3%, comparada a 1,9% no grupo controle. “Isso reforça o potencial do camizestrante para ser considerado também em tratamento de linhas iniciais, algo que estamos avaliando em dois estudos adjuvantes em andamento,” acrescentou Galbraith.

Embora o SERENA-6 seja focado em pacientes com mutação ESR1, a AstraZeneca conduz também o SERENA-4, outro estudo de fase III, que avalia camizestrante mais CDK4/6 como terapia de primeira linha em pacientes HR+/HER2-, independentemente da presença de mutação. Os resultados desse estudo estão previstos para o próximo ano.

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Uma abordagem terapêutica com células CAR-T de alvo duplo se mostrou promissora para desacelerar o crescimento tumoral em um tipo notoriamente agressivo e de rápido crescimento de câncer cerebral. Os tumores diminuíram de tamanho após a terapia experimental em quase dois terços dos pacientes. Embora os dados de sobrevida ainda estejam sendo coletados, vários pacientes viveram 12 meses ou mais após receberem a terapia em investigação — um resultado notável, dado que a sobrevida típica dessa população é inferior a um ano.

As descobertas foram apresentadas no Encontro Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) e publicadas simultaneamente na Nature Medicine por pesquisadores do Abramson Cancer Center (ACC) da Universidade da Pensilvânia e da Perelman School of Medicine da Penn.

Os resultados ampliam o otimismo gerado por um relatório anterior do mesmo ensaio clínico de fase I publicado no ano passado, além de corroborarem achados semelhantes de outros pesquisadores nos Estados Unidos. O glioblastoma (GBM) é o câncer cerebral mais comum — e mais letal — em adultos, com expectativa média de vida de 12 a 18 meses após o diagnóstico, apesar de décadas de pesquisa intensiva. Mesmo com tratamento agressivo, o câncer reaparece, ou recidiva, em quase todos os pacientes. A sobrevida mediana varia entre 6 e 10 meses.

“Ver tumores de GBM recorrente encolherem dessa forma é extraordinário, pois os imunoterápicos testados anteriormente não foram capazes de fazer isso”, disse o investigador principal Dr. Stephen Bagley, professor assistente de Hematologia-Oncologia e Neurocirurgia. “Antes do ensaio, muitos desses pacientes tinham tumores crescendo rapidamente, e o tratamento mudou a trajetória da doença — algo muito significativo para pacientes com GBM.”

Terapia CAR-T de alvo duplo desenvolvida na Penn

A terapia CAR-T é uma forma de imunoterapia personalizada que utiliza as próprias células imunes do paciente para combater o câncer. Embora já tenha tido grande sucesso em cânceres hematológicos, ainda tem dificuldades para avançar no tratamento de tumores sólidos, como os cerebrais.

O produto CAR-T utilizado neste estudo, desenvolvido na Penn, é único por mirar dois alvos tumorais ao mesmo tempo: o receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR) e o receptor alfa 2 da interleucina-13 (IL13Rα2). A administração é feita por injeção no líquido cefalorraquidiano. A construção da CAR de alvo duplo foi realizada no laboratório do Dr. Donald M. O’Rourke, professor de Neurocirurgia e diretor do Centro de Excelência para Glioblastoma no Abramson Cancer Center, que também atuou como orientador científico do ensaio.

Redução temporária do tumor na maioria dos pacientes

O estudo incluiu 18 pacientes com GBM recorrente, que passaram por cirurgia para remover o máximo possível do tumor, seguida da infusão da CAR-T diretamente no líquido cefalorraquidiano. Dos 13 pacientes que ainda tinham pelo menos 1 cm de tumor remanescente após a cirurgia, 8 (62%) apresentaram redução tumoral após a terapia.

Embora em muitos casos os tumores tenham voltado a crescer em um a três meses, houve sinais animadores:

• Dois pacientes (11%) permanecem vivos com a doença estável por mais de seis meses.
• Entre os 7 pacientes com pelo menos 12 meses de acompanhamento, 3 (43%) ainda estavam vivos após um ano.
• Um desses pacientes permanece com doença estável por mais de 16 meses, mesmo com doença avançada e crescimento tumoral rápido na inclusão no estudo.

Os pesquisadores também encontraram indícios de que a terapia permanece ativa no sistema imunológico após a infusão. Em um paciente que passou por nova cirurgia devido à recidiva, foram detectados efeitos positivos da terapia no tecido removido, como infiltração de células T no tumor e eliminação de células tumorais por macrófagos.

Amostras de líquor de outros pacientes também mostraram sinais de estimulação imunológica, incluindo um caso com células CAR-T ainda detectáveis um ano após o tratamento.

“Esses resultados confirmam que estamos no caminho certo com a terapia de alvo duplo e que temos uma boa base para aprimorar visando resultados mais duradouros”, disse O’Rourke. “Períodos de estabilidade, quando os tumores encolhem ou não crescem, melhoram significativamente a qualidade de vida do paciente. Nosso objetivo é refinar o tratamento para que mais pacientes experimentem benefícios prolongados.”

Na próxima etapa do estudo, a equipe planeja testar doses repetidas da terapia, avaliando se isso prolonga o tempo até a progressão tumoral.

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Com o aumento das taxas de obesidade e ansiedade, uma nova pesquisa sugere que essas duas condições podem estar conectadas por meio de interações entre o intestino e o cérebro. O estudo, conduzido em camundongos, relaciona a obesidade induzida pela dieta com sintomas semelhantes à ansiedade, alterações na sinalização cerebral e diferenças na microbiota intestinal que podem contribuir para o comprometimento do funcionamento cerebral.

“Diversos estudos já apontaram uma ligação entre obesidade e ansiedade, embora ainda não esteja claro se a obesidade causa diretamente a ansiedade ou se a associação é influenciada por pressões sociais”, afirmou Desiree Wanders, PhD, professora associada e chefe do departamento de nutrição da Georgia State University.

“Nossas descobertas sugerem que a obesidade pode levar a comportamentos semelhantes aos da ansiedade, possivelmente devido a mudanças tanto na função cerebral quanto na saúde intestinal.”

Wanders apresentou os resultados no NUTRITION 2025, o principal encontro anual da Sociedade Americana de Nutrição (American Society for Nutrition), que aconteceu entre 31 de maio e 3 de junho em Orlando, Flórida.

Embora seja amplamente reconhecido que a obesidade pode levar a condições como diabetes tipo 2 e doenças cardíacas, os impactos potenciais sobre a saúde cerebral ainda são pouco compreendidos. Para investigar as conexões entre obesidade, função cognitiva e ansiedade, os pesquisadores desenvolveram uma série de experimentos utilizando um modelo de camundongo que apresenta muitos dos mesmos problemas relacionados à obesidade observados em humanos.

O estudo incluiu 32 camundongos machos. Do 6ª à 21ª semana de vida — período equivalente à adolescência até o início da idade adulta em humanos — metade dos camundongos recebeu uma dieta com baixo teor de gordura, e a outra metade, uma dieta rica em gordura. Ao final desse período, os camundongos alimentados com dieta rica em gordura pesavam significativamente mais e tinham muito mais gordura corporal do que aqueles alimentados com dieta com baixo teor de gordura.

Nos testes comportamentais, os pesquisadores observaram que os camundongos obesos apresentaram mais comportamentos semelhantes à ansiedade, como o congelamento (uma resposta defensiva dos camundongos diante de uma ameaça percebida), em comparação com os camundongos magros. Esses camundongos também apresentaram padrões de sinalização diferentes no hipotálamo — uma região do cérebro envolvida na regulação do metabolismo — o que pode contribuir para prejuízos cognitivos.

Além disso, os pesquisadores identificaram diferenças distintas na composição da microbiota intestinal dos camundongos obesos em comparação com os magros. Essas descobertas estão alinhadas com um crescente corpo de evidências que aponta para o papel do microbioma intestinal na regulação do comportamento.

Embora reconheça que pesquisas em camundongos nem sempre se traduzem diretamente para seres humanos, Wanders afirmou que os resultados oferecem novos insights que ressaltam a importância de abordar múltiplos sistemas na compreensão e no tratamento de comprometimentos cognitivos relacionados à obesidade.

“Essas descobertas podem ter implicações importantes tanto para a saúde pública quanto para decisões individuais”, disse Wanders. “O estudo destaca o impacto potencial da obesidade na saúde mental, especialmente no que se refere à ansiedade. Ao entender as conexões entre dieta, saúde cerebral e microbiota intestinal, esta pesquisa pode ajudar a orientar iniciativas de saúde pública voltadas para a prevenção da obesidade e intervenções precoces, especialmente entre crianças e adolescentes.”

Wanders também observou que as condições cuidadosamente controladas utilizadas no estudo conferem rigor e credibilidade aos resultados, mas acrescentou que o mundo real é muito mais complexo.

“Embora nossas descobertas sugiram que a dieta desempenha um papel significativo na saúde física e mental, é importante lembrar que a dieta é apenas uma peça do quebra-cabeça”, afirmou Wanders. “Fatores ambientais, genética, escolhas de estilo de vida e status socioeconômico também contribuem para o risco de obesidade e os desfechos de saúde associados. Portanto, embora esses resultados sejam relevantes, devem ser considerados dentro de uma abordagem mais ampla e multifatorial para entender e lidar com os comprometimentos cognitivos e os problemas de saúde mental relacionados à obesidade.”

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Após anunciar como um sucesso o estudo de Fase Ib/II KOMET-001 com ziftomenibe no início deste ano, a Kura Oncology agora compartilhou os dados específicos que respaldam o uso do inibidor de MN1 na leucemia mieloide aguda (LMA). A empresa está desenvolvendo o ziftomenibe em parceria com a Kyowa Kirin.

O ensaio com foco regulatório está avaliando uma dose oral de 600 mg uma vez ao dia de ziftomenibe em pacientes com LMA recidivada ou refratária com mutação em NPM1. Em fevereiro, a Kura revelou que o candidato havia atingido o desfecho primário do estudo KOMET-001, o que levou a empresa a iniciar o planejamento de um programa de Fase III em pacientes recém-diagnosticados.

Os dados detalhados do estudo foram divulgados na última quinta-feira à noite, em um resumo publicado antes do congresso da ASCO (Sociedade Americana de Oncologia Clínica). Os resultados chegam em um momento de crescente interesse no campo dos inibidores de MN1, com a Servier licenciando um programa de Fase I/II da empresa chinesa BioNova Pharmaceuticals na sexta-feira.

Taxa e duração de remissão

A Kura informou que, entre os 112 pacientes que receberam o inibidor de MN1, 28 (25%) apresentaram remissão completa, com recuperação hematológica total ou parcial (RC/RCp), um resultado estatisticamente significativo para o desfecho primário do estudo. A duração mediana da RC/RCp foi de 3,7 meses.

O ziftomenibe também alcançou uma taxa de resposta global (ORR) de 35% (39/112).

Segurança

Em relação à segurança, a Kura afirmou que o medicamento oral foi bem tolerado, com 40% dos pacientes apresentando eventos adversos relacionados ao tratamento de grau ≥3, incluindo síndrome de diferenciação, anemia, neutropenia febril e trombocitopenia. Três pacientes descontinuaram o tratamento devido a esses eventos adversos.

“Estamos encorajados pelo perfil de segurança e tolerabilidade, bem como pela eficácia clínica observada neste subgrupo de pacientes com LMA. A Kura e a Kyowa Kirin estão comprometidas em avançar com a comercialização do ziftomenibe”, disse o CEO Troy Wilson em comunicado da empresa.

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Os dados do estudo Launch-HTN, anunciados durante o 34º Encontro Europeu sobre Hipertensão e Proteção Cardiovascular, mostram que o lorundrostat, um inibidor da aldosterona sintase, é um tratamento seguro e eficaz para pessoas com hipertensão não controlada ou resistente, demonstrando reduções consistentes da pressão arterial em uma população ampla e diversa de pacientes. Este é o maior ensaio clínico de fase III com um inibidor da aldosterona sintase para o tratamento da hipertensão.

Os resultados representam um marco importante rumo à oferta do primeiro tratamento direcionado com inibidor da aldosterona sintase para hipertensão não controlada ou resistente, o que pode beneficiar milhões de pessoas afetadas por essas condições.

Dr. Manish Saxena, co-diretor clínico do William Harvey Heart Centre da Queen Mary University of London e especialista em hipertensão do Barts Health NHS Trust, é o investigador principal do estudo. Ele afirmou: “Apesar dos tratamentos disponíveis, mais de 40% dos adultos com hipertensão no mundo não atingem sua meta de pressão arterial. Há uma grande necessidade de explorar novas terapias para hipertensão, e o estudo Launch-HTN atendeu a essa necessidade.”

A via da aldosterona desempenha um papel importante na regulação da pressão arterial e está ligada a complicações como insuficiência cardíaca e problemas renais. No Launch-HTN, investigamos a segurança e a eficácia do lorundrostat, que pertence a uma nova classe de medicamentos chamados inibidores da aldosterona sintase, que bloqueiam a produção do hormônio aldosterona pelas glândulas suprarrenais.

O Launch-HTN é o maior estudo de fase 3 com um medicamento inovador para hipertensão. O lorundrostat foi testado em uma população grande e diversa de pacientes recrutados globalmente, sendo observado que ele apresenta um bom perfil de segurança e reduziu consistentemente a pressão arterial nos grupos avaliados. Uma vez disponível comercialmente, o lorundrostat pode se tornar uma nova opção de tratamento para milhões de pacientes com hipertensão no mundo todo.

A hipertensão afeta 1 em cada 3 adultos em todo o mundo e aumenta o risco de doença cardíaca, infarto e acidente vascular cerebral (AVC).

Cerca de 30% das pessoas com hipertensão apresentam disfunção na regulação da aldosterona, o que significa que o mecanismo natural do corpo para controlar esse hormônio está alterado. Níveis elevados de aldosterona podem causar hipertensão. O lorundrostat foi desenvolvido para reduzir os níveis de aldosterona por meio da inibição da enzima CYP11B2, responsável por sua produção.

Resultados

O Launch-HTN foi um ensaio clínico global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, de fase III, que incluiu adultos elegíveis que não alcançaram sua meta de pressão arterial mesmo utilizando de dois a cinco medicamentos anti-hipertensivos. O estudo foi projetado para refletir a prática clínica real, utilizando a medição automatizada da pressão arterial em consultório (AOBP) e permitindo que os participantes continuassem com seus medicamentos habituais.

O lorundrostat 50 mg, administrado uma vez ao dia, demonstrou reduções clinicamente significativas e sustentadas da pressão arterial sistólica, com redução de:

•             16,9 mmHg na 6ª semana (-9,1 mmHg ajustado por placebo)

•             19 mmHg na 12ª semana (-11,7 mmHg ajustado por placebo)

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O Brasil tem 2,4 milhões de pessoas diagnosticadas com o Transtorno do Espectro Autista (TEA), o que representa 1,2% da população, segundo dados do Censo de 2022 do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) divulgados nesta sexta-feira (23/5).

Esta é principal descoberta do Censo a respeito dos autistas no Brasil, porque é a primeira vez que o IBGE fez um levantamento das pessoas com TEA no país.

Foi perguntado aos participantes se eles já foram diagnosticados com autismo por algum profissional de saúde.

A partir das repostas, o instituto concluiu por meio de técnicas de amostragem que a prevalência é maior entre homens (1,5% da população masculina) do que entre as mulheres (0,9% da população feminina).

O Censo também aponta que 3,8% dos meninos entre 5 e 9 anos (264 mil meninos) têm diagnóstico de TEA.

Entre as meninas da mesma faixa etária, a proporção foi de 1,3% (86 mil). Essa foi a maior prevalência do diagnóstico por faixa etária.

“Esse percentual mais elevado entre as crianças pode ser devido ao avanço e popularização do diagnóstico de TEA nos anos recentes”, afirma Raphael Fernandes, analista do IBGE.

O número é parecido com a média registrada nos Estados Unidos: 3,2% das crianças até 8 anos diagnosticadas com o transtorno, segundo os mais recentes dados do Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC, nas siglas em inglês), divulgados em 2022.

Entre os americanos, segundo o CDC, o diagnóstico do transtorno é três vezes mais comum nos meninos do que nas meninas.

O Censo também analisou a frequência da população autista na escola.

A partir do cruzamento destes dados com o Censo escolar do Ministério da Educação (MEC) e o Instituto Nacional de Estudos e Pesquisas Educacionais Anísio Teixeira (Inep), é possível identificar que cerca de 2% dos alunos matriculados no ensino fundamental regular (que compreende estudantes que têm, em geral, idades entre 6 e 14 anos) foram diagnosticados com autismo.

O Censo aponta que a maioria dos alunos diagnosticados no espectro autista estão no ensino fundamental: 508 mil crianças e adolescentes, o que representa 66,8% das crianças diagnosticadas com TEA no Brasil.

Já no ensino médio (que tem alunos com idades entre 15 e 17 anos em geral), existem hoje 93,6 mil adolescentes diagnosticados com autismo matriculados, representando 1,2% do total de alunos (7,7 milhões).

Ainda sobre educação, o Censo investigou a taxa de escolarização das pessoas autistas. Ou seja, a proporção de pessoas com o transtorno que frequentavam a escola, em qualquer nível de ensino, no momento da pesquisa.

O levantamento apontou que essa taxa é maior entre os autistas (36,9%) do que na população sem esse diagnóstico (24,3%).

“Essa diferença se dá porque há uma maior concentração da população com TEA nas idades mais jovens, principalmente entre 6 e 14 anos, e este é o grupo de idade que possui as maiores taxas de escolarização, concentrando mais da metade da população de estudantes com TEA”, afirma Raphael Fernandes, analista do IBGE.

Mas onde estão os autistas brasileiros? O Censo também trouxe essa resposta.

A prevalência de pessoas diagnosticadas com TEA em relação à população foi parecida em todas as regiões do Brasil, segundo o levantamento.

O índice para quase todas as regiões foi o mesmo da taxa nacional, de 1,2%. Apenas o Centro-Oeste ficou ligeiramente abaixo, com 1,1%.

Ao mesmo tempo, os três Estados mais populosos também foram o que registraram a maior ocorrência de pessoas diagnosticadas com autismo, na seguinte ordem: São Paulo, Minas Gerais e Rio de Janeiro.

No recorte por raça, o IBGE verificou maior prevalência de diagnóstico entre as pessoas que se declararam brancas (1,3%), o que equivale a 1,1 milhão de pessoas.

Apesar do percentual entre as pessoas que se declararam como pretas e pardas ser igual (1,1%), em número de pessoas, os autistas são mais pardos do que pretos: 1 milhão de pessoas pardas e 222 mil pretas.

No Brasil, a maioria (45,3%) da população do país se declara parda, segundo o Censo, seguida de 43,5% que declararam brancos, 10,2%, pretos, 0,8% indígenas e 0,4% amarelas.

Esta foi a primeira vez que o IBGE incluiu um questionamento sobre TEA no Censo, em resposta a uma lei aprovada em 2019.

A nova legislação, sancionada pelo ex-presidente Jair Bolsonaro (PL), partiu da Câmara dos Deputados, e determinou que todos os Censos, a partir de 2019, deverão incluir “especificidades inerentes ao transtorno do espectro autista”.

“A inclusão de novos temas num Censo demográfico depende do desenvolvimento das formas de se investigar fenômenos específicos a partir de pesquisas domiciliares”, explica Luciana Santos, analista do IBGE.

“O amadurecimento dos questionários censitários se dá em consonância com as discussões conduzidas pelos organismos de cooperação internacional na área das estatísticas oficiais.”

O TEA se manifesta de uma grande variedade de formas, o chamado espectro autista, e é caracterizado por uma alteração no desenvolvimento cerebral que causa mudanças na comunicação social e comportamentos repetitivos e estereotipados.

Alterações sensoriais, como o incômodo extremo com certos barulhos ou texturas, e um repertório específico de interesses -— chamado também de hiperfoco -— costumam ser comuns.

A Organização Mundial da Saúde (OMS) também inclui como característica do TEA “interesses ou atividades restritos, repetitivos e inflexíveis, que são claramente atípicos ou excessivos para a idade e o contexto sociocultural do indivíduo”.

Por ter um espectro amplo, as habilidades e necessidades das pessoas autistas variam muito. Enquanto algumas pessoas com autismo conseguem viver de forma independente, outras têm deficiências graves, como ausência da fala, e precisam de cuidados e apoio por toda a vida.

As estimativas sobre a quantidade de pessoas dentro do espectro autista têm aumentando nos últimos anos. Segundo a OMS, ao menos 70 milhões de pessoas ao redor do mundo têm o transtorno.

Especialistas apontam que a ampliação do espectro e da própria definição de autismo contribuiu para esse aumento de diagnósticos.

Os primeiros estudos que descreveram o transtorno surgiram nas décadas de 1930 e 1940, e eram focados em crianças com muita necessidade de apoio.

Na década de 1990, quando a síndrome de Asperger foi incorporada aos manuais de diagnóstico, a definição do TEA começou a ser ampliada.

Pessoas com Asperger passaram a ser consideradas no espectro autista por apresentarem dificuldades sociais e comportamentos repetitivos, embora tivessem linguagem fluente e inteligência preservada.

O que o Censo revelou sobre pessoas com deficiência

Os dados do Censo 2022 também traçam um novo retrato dos brasileiros que têm alguma forma de deficiência.

Essa parcela da população foi estimada pelo levantamento em 7,3% do total, um universo de 14,4 milhões de pessoas que têm alguma dificuldade permanente de enxergar, ouvir, se locomover, de coordenação motora ou de funções mentais.

Esses dados refletem a realidade global. Segundo o Relatório Mundial sobre Deficiência, realizado pela OMS em 2011, cerca de 15% da população vive com algum tipo de deficiência.

As mulheres são mais propensas a sofrer com algum tipo de deficiência do que os homens e as pessoas idosas mais do que os jovens.

Dentro da população com deficiência recenseadas não estão incluídas, necessariamente, as pessoas diagnosticadas com autismo.

Para fins jurídicos e na concessão de direitos, no entanto, esses dois universos são equiparados pelas legislações. Para a solicitação de auxílios sociais, por exemplo, como o Benefício de Prestação Continuada (BPC), tanto pessoas com deficiência, quanto as que foram diagnosticadas autistas têm direito, contanto que comprovem o diagnóstico e tenham renda familiar de até um quarto de salário mínimo.

O Censo mostrou que as mulheres são maioria entre os brasileiros com deficiência: 8,3 milhões ao todo, em comparação com 6,1 milhões de homens.

Proporcionalmente nas respectivas populações, o índice também foi maior entre as mulheres, com 8,1% da população feminina com alguma deficiência, em comparação com 6,4% da população masculina.

O levantamento apontou que a incidência de alguma deficiência é maior entre as pessoas com mais de 70 anos. Entre elas, mais de um quarto (27,5%) relatou ter alguma dificuldade permanente.

O segundo maior índice foi entre pessoas com idades entre 60 e 69 anos, de 14,4%, seguido por pessoas com 15 a 59 anos, com 5,4%, crianças e adolescentes entre 2 e 14 anos, com 2,2%.

No recorte por raça, o Censo mostrou que 44,8% das pessoas com deficiência se declararam pardas, seguidas de 42,1% que se declararam brancas, 12,2% pretas, 0,5% indígenas e 0,4% amarelas.

Dentre as regiões, o Nordeste apresentou o maior percentual de pessoas com deficiência: 8,6% da população. Depois, vêm as regiões Norte (7,1%), Sudeste (6,8%), Sul (6,6%) e Centro-Oeste (6,5%).

O Nordeste lidera, inclusive, quando foi medida a incidência de pessoas com deficiência entre a população indígena: 42,4% dos indígenas com deficiência estão nos Estados nordestinos, embora mais da metade da população indígena brasileira viva na Amazônia Legal, região formada pelos Estados do Norte, Mato Grosso e parte do Maranhão.

Luciana dos Santos, analista do IBGE, afirma que, como ainda não foram divulgados os dados do Censo 2022 referentes aos rendimentos da população, não é possível cruzar diretamente a incidência de pessoas com deficiência com a renda.

“Esse cruzamento seria importante para entender como a renda influencia ou está associada à ocorrência de deficiências”, diz.

“Apesar disso, outras pesquisas e estudos acadêmicas já demonstraram uma forte ligação entre deficiência e pobreza. Essa relação não se limita apenas à pobreza medida pela renda, mas também envolve a pobreza não monetária, mensurada a partir de aspectos como acesso a serviços básicos, educação, saúde e qualidade de vida em geral.”

Nesse contexto, ela afirma que a região Nordeste, historicamente marcada por baixos índices de desenvolvimento humano, “acaba sendo mais vulnerável.”

“Problemas estruturais, como acesso precário ao saneamento básico e a serviços de saúde afetam diretamente as condições de vida da população. Esses fatores contribuem para o agravamento de situações que podem levar a deficiências ou dificultar o enfrentamento delas.

Outro número pode corroborar com essa possível relação da deficiência com a pobreza e o acesso a serviços básicos.

Entre as pessoas com 15 anos ou mais com alguma deficiência, a taxa de analfabetismo foi quatro vezes maior (21,3%) do que entre as pessoas sem deficiência (5,2%).

Embora o IBGE já tenha considerado as pessoas com deficiência em censos anteriores, em 2022 a metodologia mudou e por isso não é possível comparar os dados de agora com os mais antigos.

Os técnicos perguntaram aos participantes sobre o grau de dificuldade permanente:

– para enxergar (mesmo usando óculos ou lentes de contato);

– para escutar (mesmo utilizando aparelhos auditivos);

– para andar ou subir degraus (mesmo utilizando prótese, bengala ou aparelho de auxílio)

– para e/ou para pegar objetos ou abrir e fechar tampas de garrafas;

– e limitações nas funções mentais.

Foram consideradas pessoas com deficiência somente aquelas que responderam que não conseguiam de modo algum, ou que tinham muita dificuldade para fazer isso.

A maioria das pessoas com deficiência têm dificuldade permanente para enxergar (7,9 milhões). Depois, vêm as dificuldades para andar ou subir degraus (5,1 milhões de pessoas), para pegar pequenos objetos ou abrir e fechar tampas (2,7 milhões), limitações nas funções mentais (2,6 milhões de pessoas) e para ouvir (2,5 milhões de pessoas).

Os números destes grupos, quando somados individualmente, ultrapassam o total da população com deficiência porque os entrevistados podem apresentar mais de uma deficiência.

As novas informações divulgadas pelo IBGE contribuem para dimensionar as políticas públicas e os investimentos para ambos os públicos, explica João Paulo Faustinoni, do Grupo de Atuação Especial de Educação (Geduc) do Ministério Público de São Paulo.

No entanto, no âmbito da educação, campo de atuação do promotor, ele faz uma ressalva sobre os excessos de diagnósticos.

“É preciso ter cautela com um processo muito preocupante que é a patologização e medicalização da infância, com um crescimento vertiginoso de todos os tipos de diagnósticos”, diz.

“A educação inclusiva deveria se desvincular do modelo médico e dos diagnósticos. É importante pensar mais na questão relacional e de interação [das crianças e adolescentes diagnosticados].”

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Estudo realizado por cientistas da Universidade Federal de São Carlos (UFSCar) e colaboradores revelou uma nova estratégia para modificação seletiva de peptídeos bioativos, como os análogos do peptídeo-1 semelhante ao glucagon humano (GLP-1), base de medicamentos como o Ozempic (semaglutida).

A proposta do grupo busca melhorar propriedades fundamentais dessas moléculas, como estabilidade, especificidade, seletividade e meia-vida in vivo, abrindo caminho para o desenvolvimento de novos fármacos mais eficazes para doenças como diabetes e obesidade.

O Ozempic é fruto de um processo de modificação estrutural de uma molécula naturalmente presente no corpo humano. Uma das principais alterações foi a ampliação da meia-vida – o tempo de permanência da substância no organismo com efeito terapêutico – de poucos minutos para várias horas, possibilitando sua administração em dose semanal. No entanto, a semaglutida e outros fármacos da mesma classe apresentam efeitos colaterais relevantes, como náuseas e perda de massa muscular, o que motiva as pesquisas para o aprimoramento dessas formulações.

O método testado na pesquisa liderada pelo grupo da UFSCar consiste na aplicação de uma ferramenta sintética de vanguarda. Ao explorar a combinação de luz com dois outros catalisadores distintos, foi possível transformar, de forma seletiva, biomoléculas de alto grau de complexidade.

A pesquisa foi financiada pela FAPESP por meio de dois projetos (21/06099-5 e 24/09943-0) e seus resultados foram publicados na revista JACS Au, da American Chemical Society.

Um dos autores do artigo, José Antônio Campos Delgado, pesquisador da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) e bolsista da FAPESP, conta o que foi feito: “Ativamos seletivamente uma ligação nitrogênio-hidrogênio específica no aminoácido triptofano. O método permite formar uma ligação irreversível, introduzindo motivos estruturais incomuns, o que retarda a degradação da molécula no organismo”, explica.

A duração do efeito do fármaco está diretamente relacionada à sua resistência à degradação proteolítica no organismo, que rompe suas ligações químicas e elimina os fragmentos menores, muitas vezes pela urina. A ligação irreversível promovida pelo novo método contribui para retardar esse processo, prolongando a ação terapêutica da molécula.

Os resultados do grupo mostram que o método é altamente seletivo e eficiente, capaz de ser concluído em apenas três horas e com baixo custo, características essenciais para a sua futura aplicação em escala industrial.

Desafios e próximos passos

Delgado afirma que a estratégia desenvolvida pode ser aplicada também a outros tipos de medicamentos. “Nosso método não se limita ao GLP-1; ele pode ser explorado para modificar uma variedade de peptídeos terapêuticos, abrindo portas para novas classes de medicamentos”, destaca.

Os fármacos à base de GLP-1, como o Ozempic, revolucionaram o tratamento do diabetes e vêm sendo cada vez mais investigados para outras condições, como doenças cardiovasculares e neurodegenerativas. Com a nova tecnologia, abre-se a possibilidade de aprimorar essas terapias. Mas ainda há desafios a serem superados antes que esses avanços cheguem ao mercado. A adaptação do método para a produção em escala industrial e a realização de estudos clínicos são etapas fundamentais para validar a segurança e a eficácia dos novos compostos.

O líder do grupo de pesquisa, Márcio Weber Paixão, professor e pesquisador da UFSCar, compartilha que ainda há necessidade de investimento para a concretização desses passos futuros. “A próxima etapa é a avaliação aprofundada da atividade biológica dessa molécula. Esses estudos estão sendo realizados com pesquisadores da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo [FMRP-USP]”, conta.

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